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千亿罕见病药市场起风云!22个品种剑指新国谈-PG电子官网

发布时间:2024-01-30

时隔五年,罕见病目录首迎扩容,新增86个病种,连同第一批目录合计纳入207种罕见病。为加大医保对罕见病药的覆盖率,2023国谈政策进一步向罕见病药倾斜。据米内网统计,有22款罕见病药已通过新一轮医保目录外形式审查,独家品种(含剂型独家,下同)为主力,占比超70%;剂型上注射剂居多,有11个品种在列;兆科药业的苯丁酸钠颗粒、山东新时代的盐酸沙丙蝶呤片、再鼎医药的艾加莫德α注射液、阿斯利康的依库珠单抗注射液等明星产品“进保”情况备受关注。  激励政策火力全开,罕见病目录首迎扩容  今年9月,国家卫健委公布了由该委、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药局、中央军委后勤保障部等6部门联合制定的《第二批罕见病目录》,共计86个罕见病种(文末附完整目录)。经过长达5年的拉锯战,中国罕见病目录完成首次扩容。  《第二批罕见病目录》的到来并不突然,早在今年1月,国家卫健委官网公布的一份针对《关于加大对罕见病诊治投入力度的建议》的答复中就提到:将按照罕见病目录制订工作程序,适时调整更新第二批罕见病目录。  来源:国家卫健委官网  事实上,为鼓励药企加大对罕见病药的研发和生产,近年来国家已相继出台一系列激励政策。  2018年5月,国家卫健委、工业和信息化部、国家药监局等5部门联合发布《第一批罕见病目录》(文末附完整目录),共涉及121种罕见病,为各部门制定罕见病相关政策提供重要依据;2022年5月,国家药监局公示《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》,对批准上市的罕见病新药,在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下,给予最长不超过7年的市场独占期,期间不再批准相同品种上市;2023年1月,国家药监局印发《进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展若干措施的通知》,鼓励并扶持用于重大疾病、罕见病,或者儿童用中药新药的研制,对符合规定情形的相关注册申请实行优先审评审批......  近年来国家发布的部分鼓励罕见病药研发和生产的相关政策  来源:国家卫健委、国家药监局等,米内网整理  统计数据显示,罕见病在人群中的患病率大约在3.5%-5.9%,虽然84.5%的病种患病率不足百万分之一,但是中国罕见病患者总数已有约2000万人,并以每年新增超过20万患者的速度增长。鉴于我国庞大的人口基数,相对于其他国家和地区,很多罕见病在我国已经变得“不罕见”。  在临床用药需求推动下,罕见病药物市场持续升温。有业内专业机构指出,中国罕见病药市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1%,预计2030年将激增至259亿美元,约合1755亿元(按实时汇率换算),市场潜力十足。  超200个罕见病,医保覆盖率仅25%  已发布的两批罕见病目录中,合计收录207个病种,其中第一批目录以遗传类疾病为主,第二批目录则纳入超20种罕见肿瘤疾病。  业内高度关注罕见病药研发及生产,但从其获批及准入医保情况看,进度并不理想。米内网数据显示,2009、2017、2019、2020、2021及2022版国家医保目录先后纳入22、30、39、45、53和60个罕见病药,加上相关的罕见病治疗药,目前医保共覆盖53个罕见病,覆盖率仅为两成左右。  医保覆盖的罕见病情况  来源:米内网医保目录数据库、医保局官网等  60个纳入国家医保的罕见病药中,以黑色素瘤、神经母细胞瘤、胶质母细胞瘤、帕金森病(青年型/早发型)、血友病、多发性硬化和特发性肺动脉高压等病种居多,都在6个及以上。  结合近年来获批的新药及其进入医保情况来看,目前上市的罕见病药对应的适应症还未能覆盖第一、二批罕见病目录的大多适应症,临床需求仍有未满足的空间。  22款罕见病药“进保”提速,独家品种占比超七成  为进一步提高患者的用药可及性,加快推进罕见病药准入医保成为国家的重要任务之一。  据统计,有22款罕见病药已通过2023年医保目录外形式审查,独家品种占比超七成,有16个;剂型上以注射剂为主,有11个品种在列;治疗大类上看,神经系统药物占据8个席位,消化系统及代谢药(7个)、抗肿瘤和免疫调节剂(5个)分别紧随其后,皮肤病用药及生殖泌尿系统和性激素类药物分别各占1个。  通过医保目录外形式审查的罕见病药  注:带*为独家品种  来源:国家医保局,米内网整理  艾加莫德α注射液是argenx开发的一款靶向FcRn的抗体片段,再鼎医药拥有该药在大中华区的独家开发和商业化权利;今年6月底,本品(静脉注射剂型)在中国获批上市,用于治疗全身型重症肌无力患者。万邦德制药的石杉碱甲注射液、海南灵康制药的注射用石杉碱甲同属重症肌无力治疗药,2023H1在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院(简称中国公立医疗机构)终端合计销售额增速达27.98%;若2款注射剂能顺利“进保”,其产品市场有望进一步放量。  近年来中国公立医疗机构终端石杉碱甲注射剂销售趋势(单位:万元)  来源:米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局  重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病,在我国发病率约为0.68/10万,于2018年6月被纳入《第一批罕见病目录》。米内网数据显示,现行医保目录内用于该疾病治疗的品种至少有9款,包括氢溴酸加兰他敏注射液、注射用甲硫酸新斯的明、恩氟烷、醋酸可的松片等。伴随更多重症肌无力治疗药被纳入医保,其患者的用药可及性将得到提高。  医保目录内用于重症肌无力的治疗药  来源:米内网医保目录数据库  此外,兆科药业的苯丁酸钠颗粒、山东新时代的盐酸沙丙蝶呤片均为首仿+首家过评的罕见药品种。其中,前者适用于氨基甲酰磷酸合成酶/鸟氨酸氨甲酰基转移酶/精氨基琥珀酸合成酶缺乏症引起的尿素循环异常患者;而后者可用于治疗有反应的四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症(HPA),是目前获批治疗HPA的唯一药物。  与此同时,有3款罕见病药均以目录外条件1/4/5通过形式审查,包括:阿斯利康的依库珠单抗注射液,于2018年9月率先引入国内,针对成人/儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)及全身型重症肌无力等罕见病均有较好疗效;武田药品的注射用维拉苷酶α主要用于Ⅰ型戈谢病的治疗,在治疗早期可改善患儿的贫血、血小板减少等症状,并在后期持续改善或稳定其生长发育情况;尼替西农胶囊则由苏庇医药开发,是目前全球唯一一款适用于儿童/成人Ⅰ型酪氨酸血症的药物。  根据2023国谈工作安排,目前专家评审工作已结束,通过评审的药品将相继进入谈判/竞价、公布结果及形成目录等环节。最终,哪些药品能成功入选,我们拭目以待。  来源:米内网数据库、国家卫健委等  注:米内网《中国公立医疗机构药品终端竞争格局》,统计范围是:中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院,不含民营医院、私人诊所、村卫生室;上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至10月13日,如有疏漏,欢迎指正!